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Una terapia genética no muestra daños a largo plazo en animales, según un estudio

Una terapia genética no muestra daños a largo plazo en animales, según un estudio

VIERNES, 11 de diciembre de 2020 (HealthDay News) -- Los resultados de un estudio a largo plazo de una técnica de terapia genética para prevenir una enfermedad hereditaria de las mitocondrias se muestra promisoria, afirman los investigadores.

Los estudios de la técnica en la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón (OHSU), en Portland, no muestran ningún efecto de salud adverso en monos macacos Rhesus ni en sus crías. Los investigadores dijeron que la técnica podría romper el ciclo de enfermedad transmitida de madres a bebés a través de mutaciones en el ADN mitocondrial (ADNmt).

Aunque los resultados de los estudios con animales a veces difieren en los humanos, los hallazgos fortalecen la base científica de la terapia de reemplazo mitocondrial (TRM) en ensayos clínicos en humanos, señalaron los autores del estudio.

Pero añadieron una salvedad clave: el estudio encontró unos niveles variantes de ADNmt de la madre que se replicó y acumuló en algunos órganos internos. No fue suficiente para provocar efectos en la salud, anotaron en un comunicado de prensa de la universidad.

"Nuestros datos muestran que la TRM es compatible con el desarrollo normal, la fertilidad y el envejecimiento en primates no humanos sin ningún efecto adverso detectado", reportaron los autores. "Pero las contribuciones de ADNmt materno o paterno de arrastre aumentaron de forma sustancial en tejidos/órganos internos selectos en algunos animales que recibieron la TRM, lo que implica la posibilidad de la recurrencia de mutaciones en el ADNmt".

Los hallazgos aparecen en la edición en línea del 8 de diciembre de la revista Human Reproduction.

Las mitocondrias existen en casi todas las células del cuerpo, según la United Mitochondrial Disease Foundation. Cuando no pueden convertir a los alimentos y al oxígeno en energía por todo el cuerpo, los sistemas orgánicos comienzan a fallar e incluso dejan de funcionar.

La terapia que se está investigando reemplaza a las mutaciones que provocan enfermedad en el óvulo de una madre con mitocondrias donadas.

Los investigadores dijeron que los cinco primeros monos nacidos en 2009 en el Centro Nacional de Investigación en Primates de Oregón, de la OHSU, con la ayuda de la técnica se desarrollaron de forma normal hasta la adultez. Sus crías también.

"Es tranquilizador que los monos parecieron ser sanos y fértiles a lo largo de las generaciones", comentó la coautora del estudio, la Dra. Paula Amato, profesora de obstetricia y ginecología de la Facultad de Medicina de la OHSU. "Amplía a las crecientes evidencias que respaldarían seguir adelante con ensayos clínicos para prevenir la transmisión de las enfermedades mitocondriales".

El estudio ofreció información sobre la cantidad de ADNmt materno detectado en los órganos, que es un problema potencial en los casos en que la técnica busca prevenir la transmisión de ADNmt que provoca enfermedad de la madre al hijo. Esto se debe a que, cuando las células se dividen, este pequeño remanente puede replicarse de forma preferencial a medida que el embrión se desarrolla, potencialmente provocando la enfermedad que la terapia busca prevenir.

Los investigadores encontraron unas cantidades variantes de ADNmt en las muestras de células, desde un 3 por ciento en la sangre, la orina y las células cutáneas, hasta un 16.6 por ciento en el intestino delgado. Esto es inferior al nivel de un 60 por ciento que se consideraría que provoca enfermedades, explicaron.

También es irrelevante en los casos en que la técnica se utiliza para tratar la infertilidad en lugar de prevenir la prevención de las enfermedades, anotó el equipo.

Los investigadores también encontraron ADNmt paterno en las células de dos monos, lo que afirmaron que es inusual, pero que no carece de precedentes.

Shoukhrat Mitalipov, director del Centro de Terapias con Células Embrionarias y Genética de la OHSU, dijo que le interesa aprender más sobre por qué el minúsculo nivel de ADNmt en las células espermáticas se replicó exponencialmente a medida que los embriones crecieron.

"Siempre hubo preguntas sobre la seguridad a largo plazo de esta técnica", apuntó Mitalipov. "Queríamos averiguar si este procedimiento mostrará de alguna forma efectos negativos más adelante en la vida. No observamos ningún efecto de salud adverso en dos generaciones".

Aunque hay ensayos clínicos en curso en Reino Unido y Grecia, el Congreso de EE. UU. prohibió a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. que proveyera supervisión a los ensayos clínicos de este tipo en Estados Unidos.

Más información

El Instituto Nacional de Investigación en el Genoma Humano ofrece más información sobre el ADN mitocondrial.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTE: Oregon Health & Science University, news release, Dec. 8, 2020

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