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Medicamento similar a la talidomida beneficia a algunos con trastorno sanguíneo

Reduce la necesidad de transfusiones en aquellos con síndromes mielodisplásicos, según estudio

MIÉRCOLES 9 de febrero (HealthDay News/HispaniCare) -- Un primo del medicamento talidomida parece ofrecer algún beneficio en ciertas personas que padecen de síndromes mielodisplásicos, un grupo de trastornos que puede derivar en una leucemia mieloide aguda.

El medicamento, conocido como inmunomoduladores (lenalidomide o Revlimid), puede ayudar a algunos pacientes a reducir su necesidad de transfusiones sanguíneas, o de evitarlas por completo. Y más de la mitad de los pacientes en el estudio entraron en remisión, aunque el medicamento puede producir serios efectos secundarios, según los investigadores.

"Este medicamento puede ayudar a un subconjunto de personas que requieren de transfusiones ya sea para disminuirlas o evitarlas en su totalidad", dijo el Dr. Marshall Lichtman, vicepresidente ejecutivo de programas médicos y de investigación en la Leukemia & Lymphoma Society.

Lichtman no estuvo involucrado en el estudio, que aparece en la edición del 10 de febrero de New England Journal of Medicine.

Alrededor de 20,000 a 30,000 estadounidenses son diagnosticados con síndromes mielodisplásicos (MDS, siglas en inglés) cada año. En enero, el Representante de EE.UU. Robert Matsui, un demócrata de California, murió por complicaciones de esta enfermedad.

La médula ósea en las personas que sufren de los síndromes mielodisplásicos, a veces también conocidos como preleucemia o "leucemia en formación", no produce suficiente glóbulos rojos. La anemia resultante puede ser tratada con eritropoietina recombinada, una hormona utilizada para estimular la producción de glóbulos rojos, y usada también en transfusiones.

La talidomida, el medicamento que alcanzó notoriedad en los años 60 por causar defectos congénitos, tiene un efecto sobre la enfermedad pero no puede usarse por periodos prolongados o en dosis elevadas.

Revlimid es un medicamento más potente y no presenta muchos de los efectos secundarios de la talidomida, de acuerdo a los autores del estudio.

La nueva investigación involucró a 43 pacientes con MDS que no habían tenido respuesta a la eritropoietina, o que habían tenido niveles elevados de eritropoietina en el cuerpo y que no eran propensos a beneficiarse de la terapia. A todos los pacientes se les administró dosis diarias de Revlimid. El estudio fue dirigido y analizado bajo la supervisión de Celgene, la compañía fabricante de Revlimid que también suministró el medicamento para el ensayo.

Tras 4 meses, 24 pacientes (56 por ciento) presentaron una respuesta ante el medicamento, incluyendo 20 personas que no requerían más de transfusiones y tres tuvieron una reducción superior al 50 por ciento en sus necesidades de éstas.

El cincuenta y cinco por ciento de los participantes tuvo una remisión total.

Las respuestas más relevantes se dieron entre individuos con cierta anormalidad genética, agregaron los investigadores.

Desafortunadamente, también hubo efectos secundarios. El sesenta y cinco por ciento de los participantes del estudio desarrolló neutropenia, un número anormalmente bajo de glóbulos blancos, mientras que el 74 por ciento desarrolló trombocitopenia o insuficiencia de plaquetas que ayudan a la coagulación de la sangre. El tratamiento tuvo que interrumpirse o la dosis se cambió para 25 (58 por ciento) de los pacientes.

"Esta es una parte de información incremental que nos ayuda a definir el subconjunto de pacientes que podría beneficiarse de este derivado de la talidomida, y en este aspecto, resulta útil", Lichtman afirmó. "Es un pequeño paso adelante".

El subconjunto de pacientes incluye a aquellos con "una anemia un tanto severa que requieren de transfusiones y que no responden, o no son propensos a responder, al uso de eritropoietina", añadió.

Y los efectos secundarios no deben ser ignorados. "No está libre de problemas", afirmó Lichtman. "El número de glóbulos blancos y de plaquetas disminuyó. Esto es algo que un médico que utiliza este medicamento debe vigilar cuidadosamente. Podría terminar empeorando otras variables".

Se requiere de más investigación sobre el medicamento, según Lichtman, incluyendo estudios con resultados más prolongados y en más personas.

Más información

Para más información sobre la MDS, consulte la Aplastic Anemia & MDS International Foundation.


Artículo por HealthDay, traducido por HispaniCare
FUENTES: Marshall Lichtman, M.D., executive vice president of research and medical programs, Leukemia & Lymphoma Society, White Plains, N.Y.; Feb. 10, 2005, New England Journal of Medicine
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