DOMINGO, 5 de diciembre (HealthDay News/HolaDoctor) -- Investigadores alemanes informan que mediante el uso de una terapia génica se las ingeniaron para "corregir" el mal funcionamiento de un gen responsable del síndrome de Wiskott-Aldrich, un trastorno infantil poco común pero devastador que conduce a hemorragias prolongadas, incluso por golpes o rasguños menores, y que también deja a estos niños vulnerables a ciertos tipos de cáncer e infecciones peligrosas.
Sin embargo, uno de cada diez niños del estudio desarrolló leucemia aguda de células T, al parecer como resultado del vector viral que se utilizó para introducir el gen sano. Los chicos ya están recibiendo quimioterapia, apuntaron los autores del estudio.
"Este es un buen primer paso, pero da un poco de miedo y tenemos que utilizar vectores más seguros", señaló la doctora Mary Ellen Conley, directora del Programa de inmunodeficiencias genéticas del Hospital de Investigación St. Jude Children's de Memphis, Tennessee.
"Este estudio demostrativo preliminar muestra que la terapia génica con células madre en un trastorno genético de este tipo tiene un gran potencial", añadió Paul Sanberg, especialista en células madre y director del Centro de Excelencia para el Envejecimiento y Reparación Cerebral de la Universidad del Sur de la Florida en Tampa.
Ni Conley ni Sanberg participaron en el estudio, que tenía previsto su presentación el domingo en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (American Society of Hematology), en Orlando, Florida.
Según Conley, los niños (en su mayoría varones) que tenían el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), nacen con un defecto genético heredado en el cromosoma X que afecta al número y tamaño de las plaquetas y hace que los niños sean muy susceptibles a la fácil aparición de sangrado e infecciones, incluidos diferentes tipos de cáncer.
Los trasplantes de médula ósea son el principal tratamiento para el trastorno que, si tienen éxito, curan básicamente al paciente.
"Luego crecen, van a la universidad y causan problemas", señaló Conley. "Pero no son un grupo de pacientes sencillo para los trasplantes".
Incluso si la correspondencia es buena, los receptores de trasplante pueden tener más problemas con infecciones, tales como enfermedad de injerto contra huésped, en la cual el cuerpo rechaza básicamente los elementos extraños.
"Una de las complicaciones a largo plazo es que los niños tienen muchas limitaciones, no pueden hacer esto ni aquello, así que se sienten diferentes al resto", señaló Conley. "Los trasplantes son cada vez mejores, pero no hay ninguna duda de que necesitamos mejores terapias".
En este estudio, los investigadores insertaron un gen sano capaz de producir la proteína WAS en células madre hematopoyéticas (las células "abuelas" que dan origen a las diferentes células sanguíneas), y luego estas células madre se transfirieron al paciente mediante un vector viral. Un vector viral es un virus que se ha modificado para llevar un material genético extraño al interior de una célula.
De hecho, el experimento fue un gran éxito ya que las células ahora son capaces de producir proteína WAS, lo que resulta en mayores recuentos de plaquetas y la mejora de algunas células del sistema inmunitario.
"Este es un primer paso que nos dice que podemos corregir la enfermedad, pero creo que la mayoría de la gente se fijará en el riesgo de leucemia y tenemos que ver cómo lo podemos evitar", apuntó Conley, cuyo equipo de St. Jude está trabajando en una terapia que implica a diferentes tipos de vectores. "Es un buen comienzo, aunque creo que tendremos mejores alternativas en el futuro".
Otras noticias de la conferencia es que otro grupo de investigadores alemanes determinó que las personas que donan células madre o médula ósea de sangre periférica para ayudar a salvar una vida no corren ningún riesgo elevado de cáncer.
Anteriormente existía alguna preocupación de que los medicamentos necesarios para obtener las células madre de la médula ósea y llevarlas al torrente sanguíneo donde se puede acceder a ellas, día suponer un riesgo de leucemia.
El estudio se basó en cuestionarios de más de 12,500 donantes, que también mostró que los donantes tendían a tener una buena salud y estaban dispuestos a donar de nuevo.
Otro estudio encontró que rituximab (Rituxan), que se utiliza para tratar la artritis reumatoide y las formas de leucemia y linfoma, podría reducir la enfermedad de injerto contra huésped en los receptores de trasplante de células madre.
Más información
El Programa Nacional de Donantes de Médula tiene más información sobre el síndrome de Wiskott-Aldrich.
