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Observan terapia genética como tratamiento para el Alzheimer

Resultados iniciales de estudio pequeño muestran declive mental más lento

LUNES 25 de abril (HealthDay News/HispaniCare) -- Una nueva investigación sugiere que una terapia genética podría hacer más lento el devastador declive mental de los que sufren de la enfermedad de Alzheimer, al impedir que las células del cerebro mueran.

A siete pacientes de Alzheimer les fue mejor de lo esperado en pruebas cognitivas luego de que se implantaran proteínas protectivas en sus cerebros, afirma un equipo de investigadores de los EE.UU.

"Nuestra esperanza es que estos hallazgos signifiquen que las personas puedan permanecer más funcionales en su ambiente del hogar durante un periodo más largo de tiempo, y tener una mejoría en la calidad de vida", afirmó el Dr. Mark Tuszynski, profesor de neurociencia en la Universidad de California en San Diego y coautor del estudio.

Los hallazgos aparecen en la edición en línea del 24 de abril de Nature Medicine.

Sin embargo, la investigación es preliminar y un especialista en Alzheimer advirtió que es demasiado pronto para alimentar esperanzas.

"Hay importantes asuntos que aún no se han resuelto", afirmó el investigador William J. Netzer, del Centro Fisher para la Investigación sobre el Alzheimer de la Universidad Rockefeller.

La enfermedad de Alzheimer afecta a unos 4.5 millones de estadounidenses y se espera que el número aumente a medida que los "baby boomers", los que nacieron justo después de la Segunda Guerra Mundial, envejezcan.

La enfermedad comienza cuando se desarrollan placas de beta amiloide en el cerebro. Tanto las placas como los "nudos" de neuronas matan células cerebrales, llevando a los declives en la capacidad mental que son la característica de la enfermedad.

Los pacientes de Alzheimer pueden tomar medicamentos para evitar los síntomas, pero éstos tienden a no funcionar muy bien y no por mucho tiempo, lo que hace que la enfermedad sea extremadamente difícil de tratar.

Entonces llega la terapia genética. Tuszynski y sus colegas esperan poder detener la muerte de las células cerebrales al insertar proteínas protectoras en el cerebro.

Los investigadores tomaron células de la piel de ocho pacientes voluntarios y las modificaron para que llevaran una proteína conocida como factor de crecimiento de nervios, que parece prevenir la muerte celular. Entonces, los investigadores implantaron las células en los cerebros de los pacientes en 2001 y 2002, y esperaron a ver qué sucedía.

Un paciente murió luego de sufrir sangrado cerebral durante la cirugía; los investigadores luego cambiaron el procedimiento para prevenir el sangrado.

Los otros siete pacientes sobrevivieron y siguen vivos actualmente. Las pruebas durante los próximos dos años sugirieron que los procedimientos podrían haber hecho su declive cognitivo entre 36 y 51 por ciento más lento, mientras que exploraciones PET revelaron que los cerebros de algunos de los pacientes usaban más glucosa para suministrar energía, una posible señal de aumento en la actividad cerebral.

Mientras tanto, una autopsia del paciente que murió reveló que las células cerebrales moribundas habían comenzado a responder a la proteína inyectada, según los investigadores.

Estudios anteriores en animales han sugerido que la proteína ayuda a prevenir la muerte de las células, señaló Tuszynski. "Estos efectos no son sutiles. Son contundentes", afirmó. "Si podemos crear un tratamiento seguro y eficaz para los humanos, esto podría realmente afectar la manera en que tratamos las enfermedades neurológicas".

El Centro Médico de la Universidad Rush en Chicago, en conjunto con una compañía farmacéutica fundada por Tuszynski, comenzó recientemente otro estudio sobre el método de la terapia genética. Seis pacientes se someterán al tratamiento usando un gen que se transmite a través de un germen desactivado, explicó Tuszynski.

Luego de ese estudio, los investigadores esperan aumentar la cantidad de pacientes y comparar sus respuestas con las de personas que no se sometan al tratamiento.

Netzer advirtió que los investigadores todavía necesitan comprender los posibles efectos secundarios del procedimiento: "Siempre hay un riesgo cuando se coloca una célula en el cerebro de qué va a suceder a largo plazo".

También está el problema del minúsculo número de pacientes en el estudio, apuntó, que hace difícil determinar si en realidad existe un efecto aparente. "Hay mucha variabilidad en la manera en que las personas experimentan el declive del Alzheimer", señaló. "En este punto, tendremos que esperar por estudios mucho más grandes".

Más información

Para obtener más información sobre la enfermedad de Alzheimer, visite la Alzheimer's Association.


Artículo por HealthDay, traducido por HispaniCare
FUENTES: Mark Tuszynski, M.D., Ph.D., professor, neurosciences, University of California, San Diego; William J. Netzer, Ph.D., research associate, Laboratory of Cellular and Molecular Neuroscience, The Rockefeller University, New York City; April 24, 2005, Nature Medicine online
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