Una molécula promete contra la enfermedad de Huntington

Un estudio en ratones muestra que la C2-8 combate la enfermedad cerebral

MARTES 9 de octubre (HealthDay News/Dr. Tango) -- Investigadores de EE.UU. señalan haber encontrado un compuesto que podría conducir al tratamiento de un trastorno neurológico progresivo hereditario conocido como enfermedad de Huntington.

En ratones, una molécula llamada C2-8 parece reducir el daño neurológico relacionado con la enfermedad de Huntington y dilatar la pérdida de control motriz, dijo el equipo del Instituto para trastornos neurológicos MassGeneral (MIND), de Boston. El estudio aparece en la edición del lunes de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences.

"Hallamos que la C2-8 retrasa el progreso de la enfermedad de Huntington en un modelo de ratones y podría hacer lo mismo en pacientes humanos, si sus derivados bioquímicos pueden traducirse en un medicamento", dijo en una declaración preparada el líder del estudio, el Dr. Steven Hersch. "Lo que aún no sabemos es precisamente cómo funciona, con qué moléculas interactúa dentro de las células y qué tan potente podría ser".

Su equipo primero confirmó que las dosis orales de C2-8 podían atravesar la barrera sanguínea del cerebro y que no eran tóxicas en ratones. También hallaron que la C2-8 no interactúa con un número de moléculas pronosticadoras de efectos secundarios negativos.

Los ratones con enfermedad de Huntington que recibieron la C2-8 a los 24 días de edad lograron resultados mucho mejores en las pruebas de esfuerzo, resistencia y coordinación que los ratones con enfermedad de Huntington que no la recibieron. Los ratones tratados tenían un menor encogimiento celular cerebral asociado a la enfermedad de Huntington y menores acumulaciones de la proteína relacionada con la enfermedad que los ratones no tratados, halló el grupo de Boston.

Los resultados sugieren que la C2-8 "tiene el potencial como la base de un tratamiento neuroprotector", dijo Hersch, que también es profesor asociado de neurología en la Facultad de medicina de Harvard. "Necesitamos confirmar esos resultados en modelos diferentes de ratones, para ver si compuestos similares podrían ser más potentes que la C2-8 y buscar la enzima o el receptor a la que se vincula".

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Artículo por HealthDay, traducido por Dr. Tango

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