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Una terapia genética para los síntomas del Parkinson muestra promesa

arthritic hands

JUEVES, 25 de octubre de 2018 (HealthDay News) -- Una nueva terapia genética podría ayudar a mejorar los síntomas motores en las personas con la enfermedad de Parkinson que no responden a otras terapias, encontró un estudio inicial.

"No es una cura para la enfermedad de Parkinson", dijo James Beck, director científico de la Parkinson's Foundation. "Es un tratamiento potencialmente bueno para el control de los síntomas. Provee una forma adicional de suministrar dopamina al cerebro, pero no ayuda a detener la progresión de la enfermedad de Parkinson".

El nuevo tratamiento utiliza un virus para conducir la terapia genética a un área del cerebro que es el objetivo. La terapia genética afecta a una enzima llamada AADC. Esa enzima transforma a la levodopa en dopamina en el cerebro.

Las células que producen el neurotransmisor dopamina (un mensajero químico del cerebro) mueren en la enfermedad de Parkinson, según el Instituto Nacional Sobre el Envejecimiento de EE. UU. Una pérdida de la dopamina provoca los síntomas de la enfermedad de Parkinson, como los temblores y los movimientos lentos.

Los tratamientos estándar intentan reemplazar la dopamina perdida. Por ejemplo, un medicamento actual es la levodopa, pero las células que transforman la levodopa en dopamina tienen que estar activas para que este tratamiento funcione. A medida que las células que producen dopamina mueren, se hace cada vez más difícil que el cerebro responda a medicamentos como este, explicó Beck.

Y ahí es donde el nuevo tratamiento genético podría ayudar.

Investigadores de la Universidad de California en San Francisco, dirigidos por el Dr. Chadwick Christine, utilizaron IRM para ubicar el área correcta del cerebro. Entonces, infundieron la nueva terapia genética en un área del cerebro que era el objetivo, llamada putamen. El equipo del estudio eligió esa área porque la enfermedad de Parkinson no destruye a esas células cerebrales.

El ensayo de fase 1 incluyó a 15 personas que ya no respondían a otros tratamientos para el Parkinson. Todos recibieron una infusión de la terapia genética, conocida como VY-AADC.

Tras el tratamiento, los investigadores dieron seguimiento a la salud de los pacientes durante hasta 36 meses, y encontraron que el tratamiento fue bien tolerado. Los efectos secundarios más graves (un coágulo sanguíneo y una arritmia cardiaca provocada por el coágulo sanguíneo) se relacionaron con la cirugía utilizada para administrar el tratamiento, no con el tratamiento en sí, apuntaron los investigadores.

La terapia también logró una mejora significativa en el tiempo que las personas pasaban sin síntomas del movimiento cada día. Y el efecto pareció ser duradero; algunos pacientes recibieron un seguimiento de hasta tres años.

El Dr. Alessandro Di Rocco, director del Programa de Trastornos del Movimiento en Northwell Health en Great Neck, Nueva York, revisó los hallazgos.

"El estudio parece ser un paso adelante hacia el perfeccionamiento del vector [de la terapia genética], y pudieron administrarla de forma segura", dijo.

Di Rocco añadió que la reducción en los síntomas "es un efecto real".

Pero, como Beck, advirtió que se trata de un estudio temprano y que solo un pequeño número de personas participó en el ensayo. Di Rocco también anotó que el ensayo no fue "ciego", así que es posible que en algunos hubiera un efecto placebo.

Tanto Di Rocco como Beck también expresaron preocupación sobre el costo posible de una terapia de este tipo.

Los investigadores de la Universidad de California en San Francisco y del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh no son el único equipo que está trabajando en una terapia genética para el Parkinson. Un grupo de investigadores británicos está reclutando activamente a pacientes de Parkinson para que participen en un ensayo sobre una terapia genética que también busca aumentar la disponibilidad de dopamina en el cerebro.

Su ensayo observará a 30 pacientes que recibirán el tratamiento en Londres o París. En su estudio, los investigadores se están dirigiendo a una parte del cerebro llamada cuerpo estriado.

Los resultados del estudio estadounidense se presentaron el domingo en la reunión de la Asociación Americana de Neurología (American Neurological Association), en Atlanta. Los hallazgos presentados en reuniones se deben considerar preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por profesionales.

Más información

Para más información sobre los tratamientos para la enfermedad de Parkinson, visite la Parkinson's Foundation.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

© Derechos de autor 2018, HealthDay

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FUENTES: James Beck, Ph.D., chief scientific officer, Parkinson's Foundation; Alessandro Di Rocco, M.D., director, Movement Disorders Program, Northwell Health, Great Neck, N.Y., and professor of neurology, Zucker School of Medicine at Hofstra University; Oct. 21, 2018, presentation, American Neurological Association meeting, Atlanta
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