MIÉRCOLES 10 de enero (HealthDay News/HispaniCare) -- Un nuevo medicamento que ayuda a las personas que tienen una forma hereditaria grave de colesterol alto parece prometedor, según halla un estudio.
Aún así los investigadores, que informan sobre sus hallazgos en la edición del 11 de enero del New England Journal of Medicine, advierten sobre las desventajas del compuesto y del tamaño reducido del estudio.
El Dr. Daniel J. Rader, director de cardiología preventiva en la Facultad de medicina de la Universidad de Pensilvania, y sus colegas administraron el medicamento a seis personas que tenían una afección conocida como hipercolesterolemia familiar (HF) homocigótica, en la que la mutación de un gen hace que los niveles de colesterol sean anormal y peligrosamente altos.
Por lo general, las personas con HF presentan problemas de colesterol de manera prematura, por lo que pueden tener una enfermedad cardiaca antes de los 20; y comúnmente no logran vivir más de 30 años.
"Es una afección poco frecuente, ya que su probabilidad de ocurrencia es una entre un millón", señaló Rader. Lo que significa que cerca de 300 personas en los Estados Unidos la tienen, señaló. Pero la esperanza es que este nuevo compuesto, una vez que sea perfeccionado y estudiado más ampliamente, pueda también ayudar a las personas que no tengan HF pero sí problemas de colesterol con intolerancia a las estatinas.
Alrededor de 40 millones de personas en los Estados Unidos deben toman estatinas para reducir el colesterol, destacó Rader, pero hasta el 5 por ciento no tolera las estatinas.
En el nuevo estudio, el equipo de Rader administró el medicamento a seis hombres y mujeres, entre 18 y 40 años, que tenían HF. El compuesto, denominado originalmente BMS-201038, pero que ahora se llama AEGR-733, fue administrado en cuatro dosis ascendentes diferentes, cada dosis durante 4 semanas.
La dosis más alta era de un miligramo por kilogramo de peso corporal. "En la dosis más elevada, que todos toleraron bien, hubo una reducción de 51 por ciento del colesterol LDL", aclaró Rader. El LDL es el colesterol "malo".
"Para estos pacientes, una reducción de 51 por ciento es algo significativo", dijo. "Con el uso de medicamentos estándares, es poco probable lograr una reducción, y si se consigue tal vez es del 5 por ciento".
Aunque el estudio no analizó si esa reducción de 51 por ciento también disminuía el riesgo de enfermedad cardiaca, es probable que lo haga, aseguró Rader. "Alguien cuyo nivel de LDL sea de 300 [miligramos por decilitro de sangre] está en mucho menor riesgo que alguien que tenga 600", anotó.
En general, los pacientes con HF tienen un colesterol total de 600 a 1,000. Pero lo ideal es tenerlo por debajo de 200. Los seis pacientes estudiados tenían niveles totales de colesterol de 684 a 1,212; su LDL al comienzo del estudio era de 480 a 789. (El LDL ideal depende del nivel de riesgo de enfermedad cardiaca que tenga una persona; para los individuos en riesgo excesivamente alto, un nivel por debajo de 70 suele ser lo recomendado). En la dosis más alta, los niveles de LDL se redujeron a entre 201 y 403.
"El nuevo medicamento se dirige realmente a la habilidad del hígado para producir LDL, es decir para crearlo, integrarlo e introducirlo en el torrente sanguíneo", explicó Rader. "El hígado aún sigue produciendo una parte, pero es notablemente más reducida".
Los investigadores encontraron algunas desventajas en el medicamento, tales como la acumulación de grasa en el hígado. Notaron en el informe que este efecto secundario "podría representar una seria barrera para el uso clínico de esta clase de agentes".
El Dr. Steven E. Nissen, jefe del departamento de medicina cardiovascular en la Clínica Cleveland, calificó los resultados como "muy impresionantes". El desarrollo de una nueva clase de medicamentos para las personas afectadas por esta afección, destacó, es muy importante. También sugiere otro método para reducir el colesterol además de las estatinas. "No todo el mundo puede tolerar un medicamento de estatina", dijo.
Pero señaló la acumulación de grasa en el hígado y el daño potencial que proviene de ello. El estudio era pequeño, de sólo seis personas, "así que no tenemos un conocimiento real de seguridad" sobre el medicamento, señaló Nissen.
El Dr. Sergio Fazio, codirector de la Unidad de investigación sobre aterosclerosis en la división de medicina cardiovascular en la Universidad Vanderbilt, apuntó que estaba también preocupado por la acumulación de grasa en el hígado.
"Este medicamento hace lo que promete hacer, bloquea las gotitas de grasa que emigran del hígado hacia el torrente sanguíneo", apuntó. "Pero la grasa se acumula en el hígado, lo que causa pérdida de células hepáticas, por lo que no está claro si éste sea un buen intercambio".
Quizá el siguiente paso sea encontrar una manera de modificar el compuesto, o de investigar el uso de un segundo medicamento que pueda prevenir o reducir la acumulación de grasa en el hígado, sugirió Fazio.
Rader apuntó que espera que el medicamento sea evaluado de "manera urgente" por la U.S. Food and Drug Administration para sacarlo al mercado en el año 2010, si todo marcha bien en los estudios futuros. La universidad ha otorgado la licencia del medicamento a Aegerion Pharmaceuticals Inc., para su posterior desarrollo. Rader tiene una participación en el capital de Aegerion Pharmaceuticals.
Más información
Para más información sobre la reducción del colesterol, visite el U.S. National Heart, Lung, and Blood Institute.
