JUEVES 7 de octubre (HealthDayNews/HispaniCare) -- Un importantísimo avance en la búsqueda de mejores tratamientos contra un tipo poco común de leucemia de la infancia ha recibido un gran impulso gracias a una serie de investigaciones llevadas a cabo en un área completamente diferente, la enfermedad de Alzheimer.
Los científicos consideran que inhibir una enzima celular clave podría llevar a tratamientos eficaces y seguros para estas dos enfermedades mortales. Es más, los investigadores que estudian la enfermedad de Alzheimer ya han estado desarrollando medicamentos dirigidos a la enzima, conocida como gama secretasa. Esto significa que los niños con leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) podrían formar parte de pruebas clínicas desde el próximo año.
"Generalmente, cuando se hace un descubrimiento de esta naturaleza y no hay un medicamento, tomaría una década llegar al punto en el que se pueda analizar en pruebas clínicas. En realidad, deberíamos poder hacer las pruebas muy rápido", aseguró el Dr. Jon C. Aster, investigador principal y profesor asociado de patología en el Hospital Brigham and Women's y la Escuela de Medicina de Harvard.
Los hallazgos son una situación en la que todo el mundo gana, tanto los pacientes de LLA-T como los de Alzheimer, agregó Alan Kinniburgh, vicepresidente principal de investigación de la Leukemia & Lymphoma Society.
Para los pacientes de LLA-T, los inhibidores de gama secretasa podrían algún día reemplazar las terapias existentes, que sólo funcionan en el 75 por ciento de los pacientes y conllevan efectos secundarios graves, especuló.
Y para los pacientes de Alzheimer, podrían acelerar la investigación para comprobar que estos medicamentos funcionan contra una enfermedad que afecta a millones.
"Debido a que la Alzheimer tarda tantos años en desarrollarse, es difícil saber si el medicamento será eficaz o no", explicó Kinniburgh. Si los inhibidores de gama secretasa resultan eficaces contra la ALL-T, que se desarrolla más rápidamente, se puede decir entonces que "este medicamentos es eficaz para esta enfermedad y, por ende, debe ser eficaz para el Alzheimer".
Estos hallazgos aparecen en la edición del 8 de octubre de Science.
Kinniburgh calcula que hasta 1,000 estadounidenses, particularmente niños y adolescentes, están afectados por la LLA-T, un cáncer de la sangre agresivo que puede resultar mortal si no se trata. Describió la quimioterapia que se utiliza actualmente contra la enfermedad como una estrategia eficaz pero tóxica con efectos secundarios dolorosos.
Lo que se necesita, según Kinniburgh, son tratamientos más dirigidos que combatan las células del cáncer sin afectar otros aspectos de la salud.
El equipo de Aster continuó con investigaciones anteriores que relacionaban las mutaciones de un gen en particular, denominado NOTCH1, con la formación de LLA-T en ratones. Un NOTCH1 mutante parece acelerar la reaplicación de glóbulos blancos inmunes, explicó Aster, y cerca de la mitad de todos los LLA-T llevan mutaciones de este gen.
La enzima gama secretasa es clave para el proceso de reaplicación. En el estudio más reciente, se mostró que los compuestos que inhibían esta actividad "prevenían la actividad del NOTCH-1 en todas las líneas de células de cáncer LLA-T, lo que causó que algunas de esas líneas celulares dejaran de desarrollarse y murieran", relató Aster.
Afortunadamente para todos los pacientes de LLA-T, los compuestos inhibidores de gama secretasa están disponibles inmediatamente, gracias a las investigaciones sobre la función de la enzima en la enfermedad de Alzheimer.
"La gama secretasa es uno de los componentes que escinde una proteína en la placa amiloidea, observada en los cerebros de los pacientes de Alzheimer en autopsias", explicó Kinniburgh. "La placa amiloidea es esa parte pegajosa del tejido cerebral que resulta muy tóxica para las células del cerebro cuando hay Alzheimer".
Según esos hallazgos, los investigadores de la enfermedad de Alzheimer han trabajado duro para desarrollar medicamentos que inhiban las actividades de escisión de proteínas de esa enzima con la esperanza de que esos compuestos ralenticen o detengan la evolución de la enfermedad.
Aster aseguró que las investigaciones sobre el gen NOTCH1 y los inhibidores de gama secretasa podrían tener aún más aplicaciones.
"Parece que el NOTCH1 está involucrado con otras formas de cáncer en humanos", dijo. "Así que algo que estamos haciendo, en este mismo momento, es observar muchos otros tipo de cáncer en humanos".
En cuanto a la LLA-T, las pruebas clínicas que usan inhibidores de la gama secretasa podrían estar disponibles incluso desde la próxima primavera, aseguró.
Kinniburgh se refirió a los hallazgos como "un hito en la investigación sobre LLA-T", aunque advirtió que los medicamentos que combaten el cáncer en el tubo de ensayo a veces fallan en pruebas con seres humanos. "Estos primeros pasos son maravillosos", dijo, "pero todavía queda mucho camino por recorrer para un medicamento que pueda tratar a un paciente, dejarlo sano y no tener efectos secundarios".
Sin embargo, dado que está dirigido con precisión al NOTCH1 mutante, Aster y Kinniburgh siguen con la esperanza de que estos inhibidores de enzimas podrían combatir la LLA-T y afectar sólo mínimamente las células normales.
"El modelo que todos esperan imitar es el de Gleevec, el medicamento que fue desarrollado para la leucemia miologenosa crónica", anotó Aster. "Ha resultado un tratamiento muy suave con muy pocos efectos secundarios. La gente lo toma como una pastilla y es muy efectivo".
Más Información
Para saber más sobre la leucemia linfoblástica aguda de células T, visite el National Cancer Institute.
