Un trasplante de células madre podría ayudar a algunos pacientes con una EM agresiva

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Reportera de HealthDay

MARTES, 15 de junio de 2019 (HealthDay News) -- Un trasplante de células madre podría ayudar a algunas personas con esclerosis múltiple (EM) cuando los medicamentos estándar fracasan, encuentra un nuevo ensayo clínico.

El estudio se enfocó en 110 pacientes con casos agresivos de EM. Sus síntomas se habían exacerbado al menos dos veces en el año anterior a pesar de tomar medicamentos estándar, y ya habían intentado con un promedio de tres de esos fármacos.

Los investigadores asignaron al azar a los pacientes a seguir probando con otros medicamentos o a recibir un trasplante de células madre, utilizando células extraídas de su propia sangre.

En un promedio de tres años, la EM progresó en 34 de los 55 pacientes que tomaban medicamentos, es decir, sus discapacidades empeoraron. Esto es en comparación con solo tres de los 55 pacientes que recibieron un trasplante de células madre.

Es una diferencia llamativa, aseguró el investigador principal, el Dr. Richard Burt, y añadió que los resultados fueron incluso mejores de lo que su equipo anticipó.

Dicho esto, Burt advirtió que solo una pequeña minoría de pacientes con EM serían posibles candidatos para el trasplante. Y por ahora, solo ciertos centros médicos tienen la experiencia y la pericia necesarias.

"Cualquier tratamiento que es potente también puede ser peligroso", comentó Burt, jefe de inmunoterapia y enfermedades autoinmunes en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad del Noroeste, en Chicago. "No se debe usar demasiado pronto ni demasiado tarde. Y tampoco se debe usar en exceso".

Bruce Bebo, director ejecutivo de investigación en la Sociedad Nacional de la Esclerosis Múltiple (National Multiple Sclerosis Society), se hizo eco de esas advertencias.

"Hay que celebrar este estudio", dijo Bebo, que no participó en la investigación. "Es el primer ensayo clínico aleatorio y controlado de esta estrategia".

Pero, enfatizó, el tratamiento todavía es experimental y solo se puede realizar de forma segura en unos pocos centros alrededor del mundo.

Los trasplantes de células madre se realizan en muchos hospitales para tratar el cáncer. Pero, dijo Bebo, usarlos para la EM tiene algo "de arte y de ciencia".

La EM es un trastorno neurológico provocado por un ataque desatinado del sistema inmunitario en la mielina, que es el recubrimiento protector que rodea a las fibras nerviosas de la médula espinal y el cerebro, del propio cuerpo. Dependiendo de la ubicación del daño, los síntomas incluyen problemas de la vista, debilidad muscular, entumecimiento, y dificultades con el equilibrio y la coordinación.

Alrededor de un 85 por ciento de las personas con EM se diagnostican inicialmente con la forma "remitente-recurrente" de la enfermedad, según la Sociedad Nacional de la EM. Eso significa que los síntomas se exacerban durante un tiempo, y luego se alivian. Pero la mayoría de las personas al final hacen la transición a la forma progresiva de la enfermedad, y su discapacidad empeora con el tiempo.

El nuevo ensayo incluyó solo a pacientes con EM remitente-recurrente, porque es en ese punto de la enfermedad cuando la inflamación del sistema inmunitario inflige su daño.

¿Por qué ayudaría un trasplante de células madre? La idea, explicó Burt, es básicamente "reiniciar" el sistema inmunitario para evitar que ataque.

Las células madre de la médula ósea son la base del sistema inmunitario. En este ensayo, se extrajo y guardó un suministro de las células madre de la médula ósea de los propios pacientes, quienes entonces se sometieron a unos días de quimioterapia para desactivar su sistema inmunitario existente.

Después de esto, las células madre guardadas volvieron a infundirse en el cuerpo, donde con el tiempo el sistema inmunitario se reconstruyó a sí mismo.

La mitad de los pacientes del estudio se sometieron al procedimiento. La otra mitad continuó con fármacos que modifican la enfermedad, como el natalizumab (Tysabri), el interferón (Avonex) y el acetato de glatiramer (Copaxone). Esos medicamentos pueden ralentizar, aunque no detener, la progresión de la EM, señaló Burt.

En los años siguientes, los pacientes que recibieron el trasplante de células madre fueron mucho menos propensos a que su EM progresara, encontró el estudio.

"Y su calidad de vida mejoró mucho", dijo Burt.

Cuando los pacientes calificaron su calidad de vida en una escala estándar, el grupo del trasplante reportó una mejora promedio de 20 puntos un año más tarde. Esas calificaciones bajaron unos puntos entre los pacientes que tomaban medicamentos.

El estudio, que se publicó en la edición del 15 de enero de la revista Journal of the American Medical Association, fue financiado por subvenciones del gobierno y de fundaciones.

Burt advirtió que los trasplantes de células madre conllevan riesgos, incluyendo infecciones graves, e incluso letales, mientras el sistema inmunitario se encuentra suprimido. Ningún paciente del ensayo perdió la vida.

Bebo también apuntó que los pacientes del estudio no tomaban los fármacos más recientes para la EM, como un medicamento llamado Ocrevus (ocrelizumab), que fue aprobado después del final de este ensayo en 2016.

"No está claro cómo se comparan los trasplantes de células madre con las terapias farmacológicas actuales más efectivas", añadió Bebo.

Más información

La Sociedad Nacional de la EM ofrece más información sobre los trasplantes de células madre.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

© Derechos de autor 2019, HealthDay

FUENTES: Richard Burt, M.D., chief, immunotherapy and autoimmune diseases, Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago; Bruce Bebo, Ph.D., executive vice president, research, National Multiple Sclerosis Society; Jan. 15, 2019, Journal of the American Medical Association, online

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