MIÉRCOLES, 26 de agosto (HealthDay News/Dr. Tango) -- Un ajuste genético de óvulos no fecundados de monos macacos previno de forma efectiva la transmisión de enfermedades por parte de la línea materna, informan científicos de EE. UU.
La esperanza es que el método pueda evitar la transmisión de enfermedades hereditarias de madres a hijos en humanos a través de las mutaciones del ADN de células "generadoras de energía" llamadas mitocondrias. Las mitocondrias desempeñan un papel fundamental en la producción de energía para cada célula, pero también contienen sus propios genes, conocidos como ADN mitocondrial (ADNmt), señalaron los investigadores.
"Los genes mitocondriales son muy vulnerables a las mutaciones que causan numerosas enfermedades humanas", apuntó el investigador principal Shoukhrat Mitalipov, de la División de ciencias reproductivas del Centro Nacional de Investigación de Primates de Oregón y del Centro de Células Madre de Oregón, parte de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón. "Los genes mitocondriales se transmiten a la siguiente generación a través del linaje materno o de los óvulos de la madre", agregó.
El estudio demuestra que el ADNmt se puede extraer y reemplazar de forma segura en el óvulo, dijo Mitalipov. "Demostramos que los óvulos creados de forma experimental pueden ser fecundados por el esperma y dar origen a monos sanos. Esta técnica se puede usar en humanos para evitar defectos de nacimiento en pacientes que portan mutaciones del gen mitocondrial", destacó.
El informe aparece en la edición en línea del 26 de agosto de Nature.
En sus experimentos, el equipo de Mitalipov recogió los óvulos no fecundados de dos monas macaco. Luego extrajeron los cromosomas, que contienen los genes encontrados en los núcleos celulares, del óvulo de una de las monas y trasplantaron este material en el óvulo de la otra, cuyo ADN nuclear se había extraído previamente. El óvulo de la hembra receptora conservó su ADNmt original.
Los óvulos se fecundaron y se desarrollaron en embriones que luego se implantaron en otras monas.
Esa implantación resultó en el nacimiento de monos gemelos saludables, a los que se llamó Mito y Tracker. Estos monos son los primeros animales del mundo que se derivan de este proceso de "transferencia de huso", señalan los investigadores.
Las pruebas mostraron que no habían ningún rastro de la transferencia mitocondrial entre la madre cuyo ADNmt se extrajo y los nuevos gemelos. De acuerdo con los investigadores, esto demuestra que es factible mantener el ADN mitocondrial aislado durante el proceso de transferencia.
"Nuestro método representa una nueva terapia genética que tiene que ver con la reparación o reemplazo de genes mutados antes del nacimiento de un niño", dijo Mitalipov.
Las enfermedades causadas por las mutaciones ADNmt se describieron por primera vez en 1988. Desde entonces, se han identificado más de 150 mutaciones asociadas con enfermedades humanas, señaló Mitalipov.
Estos trastornos aparecen a lo largo de la vida, desde recién nacidos hasta adultos de todas las edades, dijo. Incluyen la neuropatía óptica hereditaria de Leber y epilepsia mioclónica con fibras rojas rasgadas, así como el síndrome de Kearns-Sayre, que incluye síntomas de la retinopatía pigmentaria y trastornos cardiacos, destacó Mitalipov.
"Lo que es más importante, las mutaciones de ADNmt se relacionan cada vez más con un rango de afecciones socialmente reconocidas, como las enfermedades de Alzheimer, Parkinson y Huntington, la obesidad, la diabetes y el cáncer", apuntó.
El Dr. Joshua Har, profesor y director del Instituto interdisciplinario de células madre de la Facultad de medicina Miller de la Universidad de Miami, calificó el trabajo de investigación como algo "muy emocionante".
Aunque enfatizó que aún faltan muchos pasos para pasar de un modelo animal al humano. "En este caso, habrá una gran cantidad de discusiones éticas porque no se puede hacer realmente un ensayo clínico", dijo. "Si se crea un ser humano mediante esta técnica y esta persona sobrevive, en el caso eventual de que se produzca un error debido a la técnica utilizada nos enfrentaríamos a muchos dilemas éticos", explicó.
"Esta técnica aborda un problema importante y creo que se podría aplicar en humanos", dijo Hare. "Generaría mucha controversia durante un tiempo", agregó. "Sería suficientemente cercano a la clonación para preocupar a la gente. Será interesante ver lo que ocurre en términos de si se intenta o no en un ser humano".
El Dr. Jamie Grifo, director de endocrinología reproductiva del Centro Médico de la Universidad de Nueva York en la ciudad de Nueva York, que ha hecho experimentos similares en ratones, estuvo de acuerdo en que las cuestiones éticas seguirán afectando este trabajo.
"Este tipo de trabajo hará que tanto la gente como las entidades reguladoras se pongan nerviosos", apuntó Grifo, a la vez que defendía la investigación. "¿Cuál es el daño?", planteó. "Si podemos hacer que nazcan bebés sanos, ¿cuál es el problema?".
Más información
Para más información sobre las enfermedades mitocondriales, visite la United Mitochondrial Disease Foundation.
