¿La FDA está estudiando lo suficiente los medicamentos del programa de aprobación acelerada?

Un estudio encuentra que muchos no reciben una revisión de seguimiento adecuada; un segundo informe señala que algunos dispositivos médicos no reciben el escrutinio necesario

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Reportero de HealthDay

MARTES, 15 de agosto de 2017 (HealthDay News) -- Muchos fármacos punteros y dispositivos médicos actualizados no están recibiendo el riguroso escrutinio necesario para garantizar su seguridad y efectividad, plantean dos nuevos estudios.

Los medicamentos llevados al mercado de forma rápida bajo el proceso de "aprobación acelerada" de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. no están recibiendo unos ensayos clínicos de seguimiento adecuados que se requieren para confirmar sus beneficios, reportó un estudio.

"Nuestra preocupación es que muchos de los medicamentos más recientes aprobados mediante esta vía no están siendo sujetos a los ensayos rigurosos de confirmación de forma oportuna", lamentó el investigador líder, el Dr. Aaron Kesselheim, profesor asociado en la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard.

Al mismo tiempo, dispositivos médicos de alto riesgo, como los marcapasos, los dilatadores y las válvulas cardiacas artificiales, pasan regularmente por actualizaciones y modificaciones, para convertirlos en el próximo modelo, basándose en unas evidencias clínicas flojas, según un segundo estudio de investigadores de la Universidad de California, en San Francisco (UCSF).

Ambos informes aparecen en la edición del 15 de agosto de la revista Journal of the American Medical Association.

El resultado es que ni médicos ni pacientes pueden confiar en la investigación para averiguar qué tan seguros y efectivos son esos medicamentos y dispositivos, señaló el Dr. Joseph Ross, profesor asistente en la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale.

"Nunca recibimos los estudios grandes y robustos que pueden determinar qué tan bien funciona algo", dijo Ross, que no participó en los estudios.

La "aprobación acelerada" permite a la FDA una aprobación por vía rápida de los medicamentos que satisfacen una necesidad médica no resuelta, sobre todo si el fármaco es para una enfermedad que puede resultar letal y no hay otras opciones de tratamiento, explicó Kesselheim.

Bajo este proceso, la FDA puede aprobar un medicamento basándose en unas evidencias más flojas de lo usual que muestran que hay unas probabilidades razonables de que el fármaco resulte beneficioso para los pacientes, sin en realidad probar un beneficio real, dijeron los investigadores en las notas de respaldo.

Pero entonces se requiere que los fabricantes produzcan estudios de seguimiento en un plazo de tres años para confirmar que el medicamento funciona, dijo Ross.

"Se ha hecho un trato. La FDA permite que un medicamento sea aprobado basándose en evidencias mucho más flojas para dar el producto al paciente", comentó Kesselheim. "A cambio, se supone que el fabricante debe realizar estudios de confirmación mucho más rigurosos tras la aprobación".

Kesselheim y sus colaboradores revisaron 22 fármacos a los que se otorgó una aprobación acelerada entre 2009 y 2013, 19 de los cuales eran para el tratamiento del cáncer.

Como condición de la aprobación acelerada, la FDA ordenó que se realizaran 38 estudios de seguimiento después de que los fármacos llegaran al mercado, señalaron los investigadores.

Pero tres años tras la aprobación del último fármaco en 2013, se había completado apenas la mitad de los 38 estudios de confirmación, encontraron los investigadores.

Además, más o menos un 42 por ciento de los estudios que se habían completado no se realizaron según un estándar más alto, sino que utilizaron el mismo tipo de evidencia más floja usada para obtener la aprobación acelerada del fármaco en primer lugar, mostró el estudio.

Por ejemplo, los estudios utilizaron análisis sanguíneos o exámenes de detección como indicaciones de la efectividad, en lugar de probar que el fármaco mejoraba los síntomas o alargaba la vida de los pacientes, según los investigadores.

"Si el estudio de confirmación a gran escala no se realiza tras esos primeros tres años, seguimos en la misma situación que teníamos en el momento de la aprobación", comentó Ross. "Creemos que funciona, pero en realidad no lo sabemos".

Pero un grupo que representa a la industria farmacéutica dijo que el programa de aprobación por vía rápida funciona.

"Los programas acelerados [de la FDA], como la aprobación por vía acelerada, han ayudado a llevar tratamientos seguros y efectivos a pacientes con enfermedades graves o potencialmente letales para los que hay una necesidad médica significativa no resuelta", afirmó Andrew Powaleny, director de asuntos públicos de PhRMA.

"El uso de criterios de valoración sustitutos [las evidencias más flojas de la efectividad] para predecir el beneficio clínico, como acordaron tanto la organización patrocinadora como la FDA, ha permitido a muchos pacientes sin otras opciones de tratamiento obtener con mayor rapidez el beneficio de nuevos fármacos y biológicos innovadores", añadió en una declaración. "Estudios recientes han demostrado que esos medicamentos ofrecen unas ganancias sustanciales para la salud".

La FDA también permite que dispositivos médicos de alto riesgo que ya están en el mercado se actualicen o modifiquen basándose en evidencias de respaldo que son menos estrictas que los estudios requeridos para la aprobación original. En el segundo estudio, los investigadores de la UCSF observaron la potencia de los estudios utilizados en las solicitudes de actualización de los productos.

El equipo de investigación encontró que 83 estudios habían respaldado la aprobación de 78 solicitudes de modificaciones a dispositivos médicos posteriores a su entrada en el mercado.

De esos estudios, solo un 45 por ciento implicaron ensayos clínicos aleatorios, en que los pacientes se asignan al azar a recibir el dispositivo actualizado. Solo un 30 por ciento fueron "ciegos", en otras palabras, realizados en pacientes que no sabían si habían recibido la nueva versión del dispositivo.

"Los estudios que no son aleatorios son propensos a varios tipos de sesgos, lo que dificulta saber si los dispositivos modificados son más seguros o más efectivos", escribieron los investigadores de la UCSF.

Parte del problema es que los estrictos estudios de seguimiento son difíciles de realizar para productos que ya están disponibles para los pacientes, sobre todo cuando esos productos tratan afecciones para las cuales no hay otras terapias disponibles, apuntó el Dr. Robert Califf, profesor de cardiología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke.

"Si alguien tiene una enfermedad rara sin tratamiento efectivo, y una terapia llega al mercado, no dejaría escapar la oportunidad", dijo Califf, ex comisionado de la FDA. "No se arriesgaría a que le tocara tomar un placebo".

Para mejorar los estudios posteriores a la entrada en el mercado, los médicos y los investigadores deben realizar un mejor trabajo al reclutar a pacientes para participar en esos estudios, dijo Califf, autor de un editorial publicado junto con los estudios.

Los expedientes médicos electrónicos que siguen de cerca el uso de fármacos y dispositivos de los pacientes también podrían ayudar, pero los investigadores encontraron que esas bases de datos separadas no siempre se vinculan de forma efectiva para producir los datos necesarios, dijo Ross.

Por ejemplo, algunas bases de datos de reclamaciones de seguro no contienen identificadores de dispositivos únicos que permitirían a los investigadores seguir qué tan bien funciona un marcapasos o un dilatador en el paciente que lo recibió, explicó.

Mejorar los estándares de esos expedientes electrónicos podría ayudar a los investigadores a acceder a información del mundo real sobre cómo funcionan los medicamentos y los dispositivos, indicó Ross.

Más información

Para más información sobre el Programa de Aprobación Acelerada, visite la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

© Derechos de autor 2017, HealthDay

FUENTES: Aaron Kesselheim, M.D., associate professor, Harvard Medical School, Boston; Joseph Ross, M.D., assistant professor, Yale School of Medicine, New Haven, Conn.; Robert Califf, M.D., professor, cardiology, Duke University School of Medicine, Durham, N.C., and former commissioner, U.S. Food and Drug Administration; Aug. 15, 2017, statement, PhRMA; Journal of the American Medical Association, Aug. 15, 2017

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