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Terapia genética impide ceguera en ratones

Problema lleva a la pérdida de visión en 1 de cada 5,000 niños, según los investigadores

MIÉRCOLES 10 de agosto (HealthDay News/HispaniCare) -- Investigadores del Instituto de Genética de la Universidad de Florida usaron exitosamente terapia genética en ratones para tratar la retinosquisis, una enfermedad genética de los ojos poco común e incurable que afecta a los chicos.

Los hallazgos, publicados en la edición de agosto del boletín Molecular Therapy, sugieren que este método de transferencia genética podría con el tiempo llegar a ser usado para tratar la retinosquisis y otras enfermedades oculares en humanos, causadas por defectos de un solo gen.

Actualmente, no existe un tratamiento efectivo para la retinosquisis. La enfermedad, que es detectada por primera vez entre los 5 y 10 años de edad, lleva a la ceguera a cerca de uno de cada 5,000 chicos.

"Estos niños pierden su visión gradualmente, frecuentemente con resultados devastadores. Lo que sucede es que la retina realmente comienza a rasgarse por el medio, lo que causa la pérdida de la visión central, la que se necesita para poder leer o caminar", afirmó en una declaración preparada William Hauswirth, profesor de genética molecular oftalmológica.

En un ojo saludable, las células retinianas segregan una proteína llamada retinosquisina (RS1), que funciona como un pegamento que une las capas de la retina. Los chicos con retinosquisis no tienen la capacidad para segregar RS1. La ausencia de esta proteína causa que las capas retinianas se separen y lleva a la formación de minúsculos quistes.

En este estudio, los investigadores inyectaron una versión saludable del gen RS1 humano en el espacio subretiniana de los ojos derechos de ratones que no tenían el gen saludable necesario para mantener la retina. Los ojos izquierdos de los ratones no fueron tratados. Luego de seis meses, los ojos derechos parecían saludables, mientras que los ojos izquierdos sin tratar mostraban claras señales de daño por la enfermedad, afirmaron los investigadores.

Más información

La fundación Fighting Blindness tiene más información sobre la retinosquisis.


Artículo por HealthDay, traducido por HispaniCare
FUENTE: University of Florida, news release, Aug. 8, 2005
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