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Una terapia génica se muestra promisoria para el parkinsonismo

Pero el tratamiento evaluado en monos aborda únicamente los problemas motrices, señalan los expertos

MIÉRCOLES, 14 de octubre (HealthDay News/DrTango) -- Los monos macacos que recibieron terapia génica por síntomas de la enfermedad de Parkinson experimentaron una mejora significativa en su función motora sin los efectos secundarios asociados con la terapia estándar actual, aseguran investigadores.

La inserción simultánea de tres genes permitió a ciertas células del cerebro hacerse cargo de la producción de dopamina, un neurotransmisor. Los niveles demasiado bajos de dopamina causan los síntomas de control motriz característicos del parkinsonismo.

Pero incluso si esta terapia génica produce algún día buenos resultados en humanos, seguiría sin resolver muchos de los numerosos problemas asociados con el parkinsonismo.

Aunque los temblores y otros problemas con el movimiento mediados por la dopamina son característicos del parkinsonismo, las personas que padecen el trastorno también son más propensas a desarrollar demencia, problemas conductuales, depresión, ansiedad, problemas cardiacos, pérdida de la capacidad de oler, estreñimiento y disfunción sexual, la mayoría de los cuales no se relaciona con la dopamina, apuntó el Dr. Fatta Nahab, profesor asistente de neurología y director de investigación de trastornos del movimiento de la Facultad de medicina Miller de la Universidad de Miami.

"Se están llevando a cabo estudios para abordar el problema de la dopamina en el parkinsonismo y tratar algunos de los síntomas relacionados al movimiento", dijo Nahab. "Esto no necesariamente arregla ningún otro síntoma no relacionado con el movimiento del parkinsonismo, que pueden en realidad causar más discapacidad".

El Dr. Bechir Jarraya, del departamento de neurocirugía del Hospital Henri-Mondor de París, autor principal del estudio, dijo que la terapia génica se consideraría un tratamiento en lugar de una cura porque "corrige sólo los síntomas relacionados a la dopamina".

Durante los últimos 40 años, el tratamiento de elección para el parkinsonismo han sido la llamada terapia de reemplazo de la dopamina, que usa fármacos para aumentar los niveles de dopamina del cerebro.

Ese método ayuda, pero debido a que la infusión de dopamina no se hace de forma intermitente, y no continua, la gente con frecuencia desarrolla movimientos involuntarios.

Entonces, los científicos se han enfocado en encontrar maneras de administrar la dopamina al cerebro de forma más continua.

El nuevo estudio, que aparece en la edición del 14 de octubre de la revista Science Translational Medicine, representa uno de estos esfuerzos.

Tras inducir síntomas parecidos al parkinsonismo, como temblores y rigidez, en monos macacos, investigadores franceses introdujeron tres genes que participan en la producción de dopamina. Los genes habían sido introducidos en animales antes, pero por separado, nunca con el mismo sistema de administración viral, según el estudio.

La dopamina se restauró y sostuvo en más o menos el 50 por ciento de la producción normal, lo que resultó en mejoras motrices sin los efectos secundarios observados con los fármacos convencionales, encontró el estudio. Se observaron beneficios hasta durante 44 meses.

Pero los genes fueron introducidos en las células normales que normalmente no producen dopamina, lo que podría predecir problemas.

"Básicamente, les dieron a células que no producían dopamina la maquinaria para producirla por sí mismas, sin restricción ninguna", apuntó Nahab. "Eso es un poco distinto de estudios anteriores, que han tratado de usar un medicamento que se convierta en dopamina. En este caso, hay algunas preocupaciones adicionales sobre seguridad".

Sin embargo, Jarraya señaló que "en los monos, [la terapia] ha resultado 'segura' incluso tras 44 meses, que fue el seguimiento más duradero".

Pero no está claro en qué momento la terapia podría estar lista la terapia para usar en seres humanos.

"Lo que han hecho, y el éxito que han tenido es muy emocionante y promisorio, pero básicamente no diría que el próximo paso es hacerlo en humanos", dijo Nahab. "Se trata de un estudio pequeño. Creo que necesitaremos más ensayos de mayor tamaño en primates no humanos para evaluar la seguridad".

Los investigadores franceses, sin embargo, dijeron que un ensayo clínico en fase temprana con humanos está en progreso. "Hasta ahora, se han tratado seis pacientes de enfermedad de Parkinson, sin eventos adversos graves, y con resultados esperanzadores hasta ahora", enfatizó Jarraya. "[Pero] el estudio no ha terminado, así que aún no hay resultados finales".

Unos 50,000 estadounidenses son diagnosticados con enfermedad de Parkinson cada año, según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidente Cerebrovascular de EE. UU. La edad promedio de inicio es 60 años

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidente Cerebrovascular de EE. UU. tiene más información sobre la enfermedad de Parkinson.


Artículo por HealthDay, traducido por DrTango
FUENTES: Fatta Nahab, M.D., assistant professor, neurology, and director, movement disorder research, University of Miami Miller School Medicine, Miami; Bechir Jarraya, M.D., Ph.D., Department of Neurosurgery, Henri-Mondor Hospital, Paris, and head, cognitive and translation neuroscience laboratory, Inserm (National Institute of Health and Medical Research), Paris; Oct. 14, 2009, Science Translational Medicine Medicine
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