Una terapia génica ofrece esperanzas para el enfisema

En ratones, un tratamiento único ofreció protección de por vida contra la forma hereditaria de la enfermedad

MARTES, 22 de diciembre (HealthDay News/DrTango) -- Un tratamiento único con un nuevo método de terapia génica podría ofrecer protección de por vida contra la progresión del enfisema, una enfermedad pulmonar, de acuerdo con los resultados de un estudio en ratones.

La forma más común de enfisema en las personas jóvenes es la deficiencia de alfa-1 antitripsina, causada por una mutación en el gen de la proteína alfa-1 antitripsina, apuntaron los autores del estudio.

En experimentos con ratones, investigadores de la Facultad de medicina de la Universidad de Boston desarrollaron un sistema que puede llevar genes de forma selectiva a hasta el 70 por ciento de los macrófagos alveolares, que juegan un papel importante en el enfisema.

Mediante esta nueva técnica, los investigadores lograron una expresión sostenida de la proteína humana normal alfa 1 antitripsina (hAAT) a niveles que mejoraron el enfisema en ratones.

"Los macrófagos pulmonares que portaban el gen terapéutico sobrevivieron en los alvéolos pulmonares durante los dos años de vida del ratón tratado tras recibir una inyección única intratraqueal del vector lentiviral creada mediante ingeniería genética", dijo en un comunicado de prensa el autor del estudio el Dr. Darrell Kotton, profesor asociado de medicina y patología y codirector del Centro de Medicina Regenerativa de la Facultad de medicina de la Universidad de Boston.

"Nuestros resultados desafían el dogma de que los macrófagos pulmonares viven corto tiempo y sugieren que se podrían considerar estas células diferenciadas como células objetivo para aplicaciones de terapia génica en vivo, incluida la corrección sostenida de deficiencia de hAAT", dijo en el comunicado de prensa el autor principal, el Dr. Andrew Wilson, profesor asistente de medicina.

El estudio aparece en la edición en línea del 21 de diciembre de la revista Journal of Clinical Investigation.

Más información

La American Lung Association tiene más información sobre el enfisema.


Artículo por HealthDay, traducido por DrTango
FUENTE: Boston University Medical Center, news release, Dec. 21, 2009
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